Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har beviljat Medivir en Rare Pediatric Disease Designation och Orphan Drug Designation för MIV-711 vid behandling av Legg-Calvé-Perthes sjukdom (LCPD). Detta ger möjlighet till bland annat en tätare dialog med myndigheten och snabbare hantering vid en marknadsansökan. Därtill ger det vid ett godkännande inom LCPD ett förstärkt skydd mot konkurrens och berättigar till en Priority Review Voucher (PRV). En PRV kan användas för en snabbare process vid en ansökan om marknadsgodkännande i USA och den gäller för vilket läkemedel som helst. Vouchern kan säljas vidare och här har priserna de senaste åren legat på USD 80-110m (Globaldata).

LCPD är en sällsynt sjukdom som drabbar barn och yttrar sig i höften. Sjukdomen kan leda till permanenta skador på lårbenshuvudet. Idag saknas bra och effektiva behandlingar. Vi uppfattar att det finns ett prekliniskt datapaket som ger stöd för MIV-711 inom indikationen. I och med att det redan finns kliniska data från tidigare studier bör projektet kunna tas direkt vidare in i klinisk utveckling. Fördelen och attraktionen med nischade särläkemedelsindikationer är, utöver det vi nämnt ovan, att studier kan vara relativt begränsade i sin omfattning. Det ger förutsättningar för kortare utvecklingstid och lägre utvecklingskostnader.

FDA besked öppnar dörren på glänt