Reneo Pharmaceuticals, en huvudkonkurrent till Abliva inom primära mitokondriella sjukdomar, presenterade under gårdagen topline-data för sin läkemedelskandidat REN0111 i en registreringsgrundande studie inom mitokondriell myopati (PMM). Studien missade på både det primära utfallsmåttet (12-minuters gångtest), samt viktiga sekundära utfallsmått. REN0111 hade potential att bli det första godkända läkemedlet inom PMM och analytikerkonsensus var att läkemedlet skulle nå en toppförsäljning om nästan 800 USDm.

Vi anser att misslyckandet för REN0111 är nettopositivt för Abliva och KL1333. Informationen från pressmeddelandet är skral och vi får ingen tydlig bild om vad som varit huvuddrivaren bakom misslyckandet att uppvisa effekt. Vi noterar att KL1333 har en helt annan verkningsmekanism och vi ser ingen read-across till Ablivas projekt och dess sannolikhet att nå marknaden.

Vi väljer att räkna bort REN0111 från konkurrenslandskapet inom primära mitokondriella sjukdomar. Kvarvarande konkurrenter i sen klinisk fas är: Elamipretide (Stealth Biotherapeutics) och ASP0367 (Astellas Pharma), där den förstnämnde riktar sig mot en mycket nischad patientpopulation. Medan misslyckandet för REN0111 kan innebära att KL1333 nu blir först till marknad, väljer vi att i detta läge behålla vårt antagande om en toppförsäljning på ~850 mUSD.

Interimanalys i fokus