Egetis presenterade idag en mer detaljerad design av den kommande fas III-studien med Emcitate för patienter med MCT8-brist i USA. Vi får även veta att studien kommer att initieras under den kommande månaden.

För att erhålla ett marknadsgodkännande för Emcitate i USA har den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA sagt att Egetis behöver genomföra en begränsad fas III-studie.

Studien kommer att vara dubbelblind, randomiserad och placebokontrollerad där 16 patienter med diagnosticerad MCT8-brist kommer inkluderas. Samtliga patienter behandlas sedan tidigare med Emcitate, men kommer inom ramen för studien att randomiseras till antingen Emcitate eller placebo. Patienterna kommer att behandlas under 30 dagar, eller fram till dess att patientens T3-nivåer överstiger referensgränsen för normalvärde (patienten kommer då att ”räddas” med Emcitate). Det primära effektmåttet i studien är: andelen patienter i placebogruppen som går över normalvärden för T3 och behöver ”räddas med Emcitate”, jämfört med de som fortsätter behandlas med Emcitate.

Avslutande kommentar