Hansa meddelade idag att den första patienten rekryterats till den registreringsgrundande fas III-studien för patienter med anti-GBM – en akut autoimmun sjukdom som primärt drabbar njurarna. Majoriteten av patienter som drabbas av anti-GBM får en kraftigt försämrad njurfunktion och behöver dialys eller njurtransplantation. Anti-GBM är mycket sällsynt och drabbar uppskattningsvis 1,6 personer per 1 miljon invånare och år, vilket ger en årlig incidens om cirka 400–1500 patienter i USA och Europa kombinerat.

Fas III-studien är multinationell och förväntas inkludera 50 patienter där de kommer att randomiseras i ett 1:1 förhållande mellan behandlingsgrupp och kontrollgrupp. Kontrollgruppen kommer att bestå av patienter som får dagens behandlingsstandard (plex, steroider, etc). Det primära effektmåttet i studien är njurfunktion (mätt som eGFR) vid sex månader efter behandling.

Vår bedömning är att imlifidase har goda odds att visa en statistiskt säkerställd förbättring mot kontrollgruppen i denna studie. Med imlifidase sker en snabbare eliminering av de patogena antikropparna jämfört med dagens standard, vilket i studier har visat sig vara en viktig aspekt för att patienten inte ska progressera ytterligare i sjukdomen (McAdoo et al, 2017).